28 мая 2021 года пресс-тур III Всероссийского Фармпробега посетил Нижний Новгород, в котором состоялось открытое научно-практическое совещание на тему: «Повышение доступности лекарственных средств для остронуждающихся и высокозатратных пациентов». Соорганизатором мероприятия выступил АНО «Центр помощи пациентам «Геном».
В рамках совещания на площадке Законодательного Собрания Нижегородской области состоялась пленарная сессия «Совершенствование механизмов лекарственного обеспечения для пациентов с высокозатратными заболеваниями». Основной темой для обсуждения стали недостатки системы медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями и механизмы повышения ее эффективности.
Сенатор Российской Федерации, член Комитета Совета Федерации по социальной политике Ирина Петина отметила, что лекарственное обеспечение орфанных больных является одним из приоритетных вопросов в сфере здравоохранения.
— На мой взгляд, уже в нашей стране достаточно много сделано в этом направлении. Даже несмотря на то, что правовое закрепление вопросов лекарственного обеспечения орфанных пациентов в России началось в 2007 году, а в странах Европы и в Америке этот вопрос законодательно регулируется с начала 80-х годов XX века. При этом мы не только не отстаем, но и решаем многие задачи более эффективно, — отметила Ирина Петина, сенатор Российской Федерации, член Комитета Совета Федерации по социальной политике, — В 2011 году на законодательном уровне было закреплено понятие «орфанное заболевание» и был упрощен порядок ввода и регистрации препаратов в РФ, что явилось знаковым событием.
Ирина Петина напомнила, что на закупку лекарственных препаратов по программе высокозатратных нозологий в 2021 году предусмотрено финансирование в размере 64,325 млрд рублей.
Нижегородская область регулярно упоминается в сообщениях СМИ как регион, где орфанные пациенты сталкиваются с трудностями лекарственного обеспечения. Заместитель губернатора Нижегородской области Давид Мелик-Гусейнов отметил, что на сегодняшний день в области зарегистрировано 335 пациентов с редкими заболеваниями, наиболее распространена фенилкетонурия – зарегистрировано 122 пациента с этим диагнозом. Давид Мелик-Гусейнов подчеркнул, что на закупку орфанных препаратов региональный бюджет тратит 20% средств, остальное финансируются из федерального бюджета. Он отметил, что для повышения эффективности лекарственного обеспечения необходима модель риск-решинга, проработанная на федеральном уровне, общая для всех регионов.
— Этот вопрос давно обсуждается, но уникальной модели, которая бы работала во всех регионах как база не существует. Каждый регион пытается решать этот вопрос самостоятельно, но сталкивается с сопротивлением ФАС и других контрольно-надзорных служб. Хотя риск-шеринг в вопросе дорогостоящих препаратов – крайне эффективная мера, в частности, она позволила бы своевременно оценить эффект от проведенного лечения.
На открытом научно-практическом совещании в рамках «Фармпробега-2021» Давид Мелик-Гусейнов подчеркнул, что в Нижегородской области не хватает мультидисциплинарного подхода в решении проблем орфанных пациентов.
— Сегодня в Нижегородской области соблюдаются все стандарты лечения больных с редкими заболеваниями. Нам в данный момент не хватает мультидисциплинарного подхода. Сформированные мультидисциплинарные команды для реабилитации после инфаркта, инсульта, травм создана команда, которая занимается расстройствами аутистического спектра. Но, к сожалению, для пациентов с орфанными заболеваниями такой команды нет. Я думаю, что на федеральном уровне нужно расписать взаимодействие такой структуры, которая будет работать и с пациентом, и с его семьей.
Также заместитель губернатора Нижегородской области на площадке «Фармпробега-2021» обратился с просьбой содействовать в создании федерального регистра орфанных пациентов.
— Нижегородская область свой качественно ведет реестр орфанных пациентов. Но, к сожалению, регистра с полной информацией о пациенте в стране сейчас просто нет. Я знаю, что это интересует и фармацевтические компании. Создание такого регистра – наша общая ответственность. Мы просим вашей помощи в его формировании и готовы идти по пути сотрудничества.
Елена Максимкина, директор ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава РФ (ФКУ «ФЦПИЛО») отметила, что ФКУ «ФЦПИЛО» уже заключил 5 долгосрочных контрактов на закупку антиретровирусных препаратов и направил в адрес потенциальных поставщиков, производителей, держателей регистрационных удостоверений препаратов, находящихся под патентной защитой, предложения заключить долгосрочные контракты.
— Это позволит оптимизировать закупки, — заключила Елена Максимкина, — кроме того, прорабатывается возможность совместных закупок. Если такие запросы поступят на федеральный уровень от субъектов страны и от субъектов обращения лекарственных препаратов, Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан готов к этой работе. Нами уже подготовлены совместные комиссии по закупке.
ФКУ «ФЦПИЛО» также закупает лекарственные препараты для фонда «Круг добра» и в Нижегородскую область уже поступили препараты для пациентов со спинальной мышечной атрофией.
— В настоящие время поставлено препаратов на сумму 184 миллиона рублей и до конца июня будет обеспечена полная потребность для этих пациентов. Таким образом, в Нижегородской области будет возможность снизить финансовую нагрузку на сумму более 578 миллионов рублей. — заявила Елена Максимкина, — Централизованная закупка позволила нам уменьшить стоимость в сравнении с зарегистрированной только по препарату Нусинерсен на 770 тысяч рублей за один флакон, а общая экономия составило 800 миллионов рублей. В дальнейшем мы выйдем почти на миллиард рублей.
Тему финансирования закупок препаратов поддержал модератор открытого научно-практического совещания Виталий Омельяновский, генеральный директор ФГБУ «Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава РФ, клинический фармаколог, доктор медицинских наук, профессор.
— Сегодня перед всеми участниками процесса оказания медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями стоит задача обеспечить все условия для того, чтобы принятие решений по финансированию данных заболеваний было максимально прозрачным, эффективным и справедливым. Это сложный этический вопрос, решение которого возможно только в рамках Общественного договора. Необходима разработка четких и понятных правил принятия решений, и пациенты должны быть активными участниками данного процесса», — заявил модератор совещания Виталий Омельяновский, генеральный директор ФГБУ «Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации, клинический фармаколог, доктор медицинских наук, профессор.
Заместитель председателя Комитета по социальной политике общественной палаты РФ Екатерина Курбангалеева подчеркнула, что для развития системы помощи орфанным пациентам необходимо решать проблему фармаконадзора и контроля качества препаратов.
— Начать стоит с контроля качества лекарств. Сейчас он осуществляется только по 3 параметрам: маркировка, инструкция, упаковка. По серийный контроль происходит только в 20% случаев, — заявила она.
Также Екатерина Курбангалеева поддержала необходимость создания федерального регистра пациентов и расширения неонатального скрининга.
— Орфанная тема в последнее время получила широкое обсуждение на самом высоком уровне. Это объяснимо: регионы России не справляются с финансированием закупок лекарств для «редких» пациентов, — резюмировала сказанное на научно-практическом совещании в Законодательном собрании Нижегородской области Елена Хвостикова, директор АНО «Центр помощи пациентам «Геном», — Очевидно, что этот вопрос требует скорейшего решения. Общественные организации давно выступают с предложением о федерализации орфанных закупок. Это относится и к болезни Фабри: пациентам с таким диагнозом мы оказываем помощь. В Нижегородской области таких пациентов больше, чем в любом другом регионе России. Мы очень надеемся, что Нижний Новгород поддержит инициативу по федерализации болезни Фабри. Это позволит не только снизить финансовое бремя на бюджет региона, но и даст возможность перераспределения препарата. Всё это — важные шаги к повышению доступности лечения.
Позднее, на базе филиала «Российской газеты» в Нижнем Новгороде состоялся стрим-марафон «Повышение доступности патогенетической терапии на примере различных нозологий. Взгляд пациентов».