Проблемы «редких» людей – так называют тех, кто болен орфанными заболеваниями, — пожалуй, самая горячая тема в российском здравоохранении. В середине августа в Астрахани состоялся Третий фестиваль солидарности с орфанными пациентами «Редкая жара». Он впервые прошел в очно-заочной форме и был посвящен медицинскому сообществу, чести и труду врачей, которые в условиях пандемии и связанной с ней реорганизацией здравоохранения, своим самоотверженным трудом смогли сохранить необходимое медицинское внимание к «редким» больным. О перспективах финансирования закупок орфанных препаратов федеральным бюджетом говорили организаторы и участники фестиваля на итоговой пресс-конференции 14 августа.
Главным камнем преткновения повышения доступности терапии «редким» пациентам в России было и остается финансирование закупок орфанных препаратов.
«Из 85 субъектов лишь 13 могут позволить закупки препаратов по программе высокозатратных нозологий. Хотя и у них есть множество затруднений», — заявил заслуженный врач Республики Татарстан Айрат Фаррахов, член комитета Госдумы по бюджету и налогам, член фракции «Единая Россия, руководитель межфракционной рабочей подгруппы Госдумы по совершенствованию законодательства в сфере лекарственного обеспечения граждан и обращения лекарственных средств.
«Для пациентов федерализация крайне важна, поскольку ее главный итог – выравнивание доступа к орфанным препаратам для нуждающихся в терапии вне зависимости от места их проживания. Этот процесс начался в прошлом году, в этом году продолжился. Однако тренд на снижение количества заболеваний, которые попали в программу высокозатратных нозологий, нас, мягко говоря, смущает», — прокомментировала Анастасия Татарникова, председатель правления АНО «Дом редких».
По ее словам, в 2019 году было дополнительно выделено 10 миллиардов из федерального бюджета, что значительно облегчило нагрузку на регионы. А в 2020 году – только 2 миллиарда, позволившие включить в программу высокозатратных нозологий еще две орфанные болезни. «Мы по-прежнему сталкиваемся с тем, что нуждающиеся в дорогостоящем лечении пациенты в регионах, в том числе и через суды, вынуждены добиваться лекарств. А принимать их они должны чаще всего пожизненно», — констатировала Анастасия Татарникова.
«Бесспорно, движение в сторону федерализации закупок орфанных препаратов уже есть: так, программа высокозатратных нозологий изначально включала 7 болезней, а сегодня она серьезно расширена. Кроме того, сейчас принято решение, которое предполагает дополнительное повышение налоговой нагрузки – 2% подоходного налога для лиц, чей доход превышает 5 миллионов рублей в год. Законопроект еще пока не внесен, однако уже сейчас известно, что дополнительно полученные 60 миллиардов рублей пойдут на лекарственное обеспечение высокозатратных заболеваний, и это должны быть централизованные траты, мы целиком поддерживаем инициативу президента. Для сравнения, сегодня годовой бюджет федеральных закупок составляет 56 миллиардов рублей. Предполагается, что в осенней сессии будут приняты поправки в налоговый кодекс», — добавил Айрат Фаррахов.
Александр Башкин, член Совета Федерации от Астраханской области отметил пристальное внимание, в том числе со стороны Совета Федерации, к проблеме орфанных заболеваний. Прогресс в технологиях генной инженерии, ДНК-диагностике, генотерапевтических препаратах столь стремительный, что необходимо постоянно совершенствовать законодательство, медицинскую и социальную систему оказания помощи этим больным.
«Очень важно формирование иного правового поля, нежели то, которое формирует 44 ФЗ (прим. – Закон о контрактной системе в сфере закупок товаров, работ, услуг для обеспечения государственных и муниципальных нужд). Закон о контрактной системе, к сожалению, имеет очень ограниченное поле для применения инновационных препаратов. Необходимы иные механизмы, которые позволят в условиях появления новых лекарственных средств гибко подходить к вопросу ценообразования и дать возможность договариваться с производителями, каким образом должны выполняться гарантии обеспечения пациентов препаратами. Ну и еще одна необходимая составляющая – продолжение дальнейшей поддержки отечественной фармпромышленности и развитие фармнауки», — отметил Айрат Фаррахов.
За пределами действия программы высокозатратных нозологий остаются пациенты, чьи заболевания превышают так называемую «среднюю стоимость пациента». Получается парадокс: программа есть, а высокозатратные нозологии в нее не входят. А это говорит о том, что необходимо создавать прозрачные критерии доступности орфанных препаратов.
Андрей Продеус, д.м.н., профессор, главный внештатный детский аллерголог-иммунолог Минздрава Московской области, главный педиатр ДГКБ №9 им. Г.Н. Сперанского подчеркнул, что основополагающим критерием должно стать наличие диагноза и диагностика заболевания, а не присутствие нозологии в той или иной программе: «Я за прозрачность и конкретность, однако есть ряд факторов, которые невозможно сделать конкретными. Например, открытие новых орфанных заболеваний, которых с каждым годом становится все больше. Нельзя допустить ситуации, когда одно заболевание включено в программу и пациенту оказывается необходимая помощь, а другое – нет. Должны быть равные условия диагностики и лечения. Иначе мы рискуем спровоцировать юридический конфликт, когда пациент, согласно Конституции, скажет, что его права ущемлены по отношению к правам других пациентов».
Важный аспект, вызывающий вопросы экспертов – это выработка сбалансированной модели, учитывающей все риски государства. Методы диагностики совершенствуются, значит, количество выявленных редких заболеваний растет. А с этим и растет запрос на разработку инновационных препаратов, на который наука и фармпромышленность отвечают – на рынок выводятся новые лекарственные средства. Специалисты вполне обоснованно опасаются, что законодательно закрепленные критерии обеспечения пациентов могут стать настоящим мыльным пузырем, который в какой-то момент просто-напросто лопнет, а государство захлебнется в тратах. Необходимо совместными усилиями вырабатывать такие механизмы, которые одновременно станут гарантией спасения жизни многих пациентов, и при этом окажутся посильными для органов государственной власти с точки зрения финансирования.
«Говорить о балансе довольно сложно, это общемировая проблема. В нашей стране уже несколько лет дефицитные бюджеты, да и мировая экономика находится в сложном положении. Пока экономическая ситуация не улучшится, даже федерализация не решит всех проблем. Системе здравоохранения крайне важно работать над неэффективными расходами», — пояснил Айрат Фаррахов.
Позицию Айрата Фаррахова полностью разделил Рамайя Мутяла, президент индийской ассоциации по редким заболеваниям: «В мире порядка 80-90 миллионов человек, страдающих редкими заболеваниями. Для сравнения: в России расходы на здравоохранение составляют 893$ на душу населения, в Индии – 75$. Доля расходов на здравоохранение составляет 1.15 % ВВП. Понятно, что для правительства это непростая задача обеспечить всех нуждающихся лекарствами. Приходится делать непростой выбор, кому выделить деньги: одному человеку с орфанным заболеванием или десяткам других пациентов с болезнями, которые не требуют дорогостоящего лечения. Во многих странах есть списки жизненно необходимых лекарств. Редкие заболевания не знают государственных границ, социальных и экономических статусов — уязвимы все. В этом отношении самый правильный шаг — международное сотрудничество. Уже работают такие сообщества как RDI, EURORDIS. Они позиционируют редкие заболевания как один из приоритетов общественного здоровья».
Руслан Древаль, директор Центра социальной экономики, добавил, что науке на данный момент известно около 8000 редких заболеваний. 323 ФЗ Минздрава России включает 256 нозологических форм болезней, суммарно это более 1000 нозологических форм: «В России на сегодняшний момент со стороны Министерства Здравоохранения ведется учет таких пациентов. Однако список на сайте является формальным подсчётом заболеваний, признанных орфанными, и не даёт права на получение каких-либо льгот. К сожалению, мы еще в начале пути. Фактически только 28 нозологий включены правительством в те или иные программы, позволяющие получать необходимое, дорогостоящее лечение. А остальные пациенты имеют возможность получать лекарственные препараты в соответствии с федеральным законом 178 «О государственной социальной помощи» из федерального бюджета или на основании ПП 890 из региональных бюджетов, но только при наличии у больного статуса «инвалид». Первоочередная задача профессионального сообщества и общественных организаций – шаг за шагом отвоевывать право этих пациентов вне зависимости от статуса инвалидности получать лекарственные препараты».
Послесловие автора:
Как представитель «Фармпробега» — информационного партнера Третьего соцфеста «Редкая жара», а также как модератор итоговой пресс-конференции, хочу выразить большую благодарность организатору и партнеру мероприятия – АНО «Дом Редких» и центру помощи пациентам «Геном». В лице этих неравнодушных, замечательных людей – Анастасии Татарниковой, Елены Хвостиковой, Светланы Петровой, Кирилла Куляева – мы нашли большую поддержку и опору наших стремлений объединения профессионального, пациентского и медийного сообщества.
Огромным достижением этого фестиваля явилась консолидация политиков, регуляторов, власти, врачей, экспертов, производителей, общественников и средств массовой информации в желании поднять острую и крайне важную проблематику орфанных заболеваний. Этот обзорный материал с участием столь большого количества уважаемых экспертов – лучшее тому доказательство.
Отдельно отмечу открытость нашего депутатского звена – Александра Петрова и Айрата Фаррахова, ведь это крайне важный шаг в сторону объединения общественности. Лично для меня стало большой честью публично озвучить базовые предложения экспертного совета Комитета Государственной думы по охране здоровья по прошедшему заседанию, посвященному орфанным заболеваниям. Я надеюсь на продолжение начатого важного общественного диалога в рамках Открытого научно-практического форума «Новейшая генетика. Современные знания о болезнях человека, перспективные подходы организации здравоохранения» (на примере орфанных заболеваний), трансляция которого пройдет на площадке Фармпробега 26-27 ноября 2020. Приглашаю всех неравнодушных к участию и поддержке предстоящего события.
@ Анна Плесовских, глава межотраслевого объединения «Фармпробег»