7-8 июля 2021 в Москве состоялась VIII Международная научно-практическая конференция «Оценка технологий здравоохранения: фокус на лекарственное обеспечение», организованная Комитетом Совета Федерации по социальной политике, Министерством здравоохранения Российской Федерации, Министерством финансов Российской Федерации, ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России. Анна Белова, глава межотраслевого объединения «Фармпробег», приняла участие в работе конференции и выступила в сессии на тему «Орфанные лекарственные препараты».
Модератор сессии Юрий Жулев, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, во вступительном слове отметил, что пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями в России, в том числе дети, являются одной из незащищенных групп населения, которые сталкиваются с низкой осведомленностью о редких заболеваниях со стороны медицинского сообщества и несвоевременной диагностикой. Требуются значительные финансовые затраты, как в связи с высокой ценой необходимых лекарственных препаратов, так и в связи с необходимостью применения высокотехнологичных методов диагностики и лечения.
В настоящее время финансирование лечения орфанных заболеваний осуществляется из средств федерального бюджета в рамках программы «14 высокозатратных нозологий», в которой на текущий момент представлены 11 орфанных заболеваний, и из средств региональных бюджетов по 17 заболеваниям, которые входят в Перечень 24 (17). Однако с каждым годом нагрузка на бюджет за счет увеличения продолжительности жизни орфанных пациентов растет. Это связано с улучшением качества диагностики, что ведет к увеличению числа ранее не диагностированных пациентов, а также появлением новых технологий патогенетического лечения нозологий, ранее не имевших таргетной терапии. Сегодня, на реализацию «Программы 14 высокозатратных нозологий» выделено почти 62 млрд рублей.
Также Юрий Жулев отметил, что одним из самых значимых событий этого года стало создание фонда для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра», при этом все действующие программы лечения редких заболеваний сохранены.
«Продолжается процесс перевода финансирования закупок инновационных лекарственных препаратов с регионального на федеральный уровень. Неуклонно расширяется список заболеваний, включенных в государственную программу «14 высокозатратных нозологий». Все предпринимаемые меры способствуют повышению доступности инновационной терапии для пациентов, что играет важную роль в лечения пациентов с редкими заболеваниями. Надеюсь, работа в этом направлении получит свое развитие и тем самым, все большее количество людей сможет получить качественную медицинскую помощь, и станут социально-активными гражданами страны», — заявил Юрий Жулев.
Содержательная часть сессии была открыта с выступления Дмитрия Влодавца, руководителя Детского научно-практического центра нервно-мышечной патологии Обособленного структурного подразделения «Научно-исследовательский клинический институт педиатрии им. Ю.Е. Вельтищева» ФГАОУ ВО «Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова» Министерства здравоохранения Российской Федерации. Дмитрий Владимирович выступил с докладом на тему «Тенденции лекарственного обеспечения и организации медицинской помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями», в котором предметно рассмотрел возможности терапии спинально мышечной атрофии с акцентом на возможности ранней диагностики заболевания и своевременном начале лечения.
После установочного выступления в обсуждении приняли участие:
- Байбарина Елена Николаевна, директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава России, д.м.н., профессор
- Демидова Татьяна Павловна, директор Департамента бюджетной политики в сфере контрактной системы Министерства финансов Российской Федерации
- Ткаченко Александр Евгеньевич, руководитель фонда поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра»
- Румянцев Александр Григорьевич, президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России, председатель экспертного совета фонда «Круг Добра»
- Харевский Андрей Александрович, представитель Ассоциации международных фармацевтических производителей (AIPM), генеральный директор ООО «Биомарин Интернэшнл Москва»
- Германенко Ольга Юрьевна, директор Благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА»
- Белова Анна Владимировна, глава межотраслевого объединения «Фармпробег»
- Захарова Екатерина Юрьевна, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ «МГНЦ», председатель экспертного совета Всероссийского общества орфанных заболеваний (ВООЗ)
- Ларионова Валентина Ильинична, профессор кафедры медицинской генетики ФГБОУ ВО «Северо-Западный государственный медицинский университет имени И. И. Мечникова» Минздрава России.
Участники сессии признали необходимость внедрения во врачебную практику инновационных методов лечения, которая обусловлена тем, что благодаря достижениям современной медицины значительно увеличилась продолжительность жизни пациентов с редкими заболеваниями. Помимо этого, благодаря развитию современной медицины часть заболеваний удалось перевести из ряда смертельных в категорию хронических, поддающихся контролю и протекающих без тяжелых осложнений.
Кроме того, эксперты отметили, что необходимо помнить о том, что эта категория пациентов нуждается в пожизненном приеме препаратов. А это значит, им нужен доступ к необходимой терапии вне зависимости от внешних условий. В этой связи участники отметили важность комплексного подхода к организации социального ухода и медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями. Эксперты сошлись во мнении, что создание полноценной экосистемы окажет положительное влияние на эффективность терапии и позволит увеличить продолжительность и качество жизни пациентов. Одновременно необходимо поднимать пласт проблем, связанных с предотвращением распространения орфанных заболеваний.
Анна Белова, глава межотраслевого объединения «Фармпробег», озвучила ситуацию в регионах и проиллюстрировала проблематику на примере Легочной артериальной гипертензии. Так, из всех форм ЛАГ только иЛАГ входит в перечень жизнеугрожающих хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний по Постановлению от 26.04.2012 № 403, что ведет к неравным условиям обеспечения ЛАГ-специфической терапии у пациентов с иЛАГ и аЛАГ.
На региональном уровне на лекарственное обеспечение оказывают значимое влияние такие факторы, как необходимость привлечения федеральных медицинских организаций (ФМО) для проведения диагностики и принятия решения о назначении ЛАГ-специфической терапии. Пациенты в большинстве случаев для постановки диагноза по направлению из регионов госпитализируются в Федеральные Медицинские Организации. Кроме того, региональные медицинские организации часто привлекают Федеральные Медицинские Организации для проведения консилиумов врачей посредством телемедицинских технологий с целью получения рекомендаций по лечению ЛАГ.
В соответствии с Федеральным законом от 08.12.2020 № 430-ФЗ ФФОМС стал напрямую осуществлять расчеты за медицинскую помощь, контроль объемов, сроков, качества и условий ее предоставления в ФМО. Перед ФМО встают вопросы назначения, закупки и возмещения стоимости лекарственного препарата при проведении ЛАГ-специфической терапии за счет средств ОМС.
«Представленный пример ярко продемонстрировал, насколько важно объединять экспертов для проработки конкретных механизмов по обеспечению пациентов доступной и эффективной медицинской помощью. В данном случае, например, экспертам крайне важно ответить на вопросы, какие препятствия стоят перед ФМО при оказании медицинской помощи при ЛАГ? Какие критерии учитываются при назначении ЛАГ-специфической терапии? Какие барьеры видят ФМО при назначении ЛАГ-специфической терапии для пациентов из регионов? Как рассчитывается потребность в ЛАГ-специфической терапии для нуждающихся пациентов?
Эти и многие другие вопросы необходимо решать путем взаимодействия с регионами. Крайне важно оценивать конкретную региональную ситуацию. И в этом смысле эффективным инструментом может стать оценка технологий здравоохранения в региональном разрезе, которая будет учитывать и фармакоэкономические, и социальные показатели, что в конечном итоге поможет сложить комплексную региональную картину и предложить эффективные инструменты для совершенствования механизмов лекарственного обеспечения в целом», — резюмировала Анна Белова.